與諾華競爭,得靠異體CAR

編輯: 逍遙路 關鍵詞: 高中生物 來源: 高中學習網(wǎng)


1月14日,據(jù)FierceBiotech報道,輝瑞殺入CAR-T細胞治療領域,并稱與Cellectis的合作最終可能將會超越包括諾華在內的更有力的競爭者。據(jù)路透社報道,在近日召開的J.P.Morgan大會上,輝瑞CEOIanRead說:“沒有其他公司有Cellectis這樣的能力!

輝瑞得出這樣的觀點主要是因為,諾華、JUNO和KitePharma的項目都是依賴患者的自體T細胞,而Cellectis的候選療法使用的是已經制備好的、健康捐贈者的T細胞。這一差異將使得Cellectis異體CAR-T療法生產更快、來源更廣。

輝瑞與Cellectis的情緣

早在2014年,輝瑞就與Cellectis建立了合作。根據(jù)當時的協(xié)議條款,輝瑞將支付一筆8000萬美元的預付款,Cellectis還將有資格獲得輝瑞每個CAR-T產品高達1.85億美元的里程碑款項。此外,輝瑞還將以每股9.25歐元通過買進新發(fā)行流通股購買Cellectis公司10%股份。

2015年3月,Cellectis在納斯達克進行了首次公開發(fā)行(IPO),募資2.28億美元。5月,據(jù)外媒報道,輝瑞與Cellectis洽談收購事宜,對Cellectis的估值可能高達15億歐元。當時輝瑞已持有Cellectis9.47%的股份。

11月,Cellectis的異體CAR-T細胞療法UCART19遭到輝瑞和施維雅搶購。Cellectis表示,施維雅已提前行使選擇權,將收購UCART19的全球獨家權利。另一方面,輝瑞與施維雅也達成了一項獨家全球授權及合作協(xié)議,雙方將合作開發(fā)及商業(yè)化UCART19。

根據(jù)協(xié)議,輝瑞和施維雅將聯(lián)合開展UCART19的臨床開發(fā)項目,并且分攤開發(fā)成本。此外,輝瑞將負責UCART19在美國的潛在商業(yè)化,而施維雅則負責該療法在其他國家和地區(qū)的商業(yè)化。據(jù)悉,此次收購不同于輝瑞在2014年與Cellectis所達成的合作,雙方之前的合作并不包括UCART19。

Cellectis的競爭力:療效、生產及價格

2015年11月6日,Cellectis的異體CAR-T療法向前邁出重要一步。一例11個月大難治性白血病女嬰使用基于Talent基因編輯技術的UCART19療法2個月后獲得完全緩解,Cellectis股價當天上漲超過20%。

2015年12月7日ASH2015年會上,Cellectis詳細展示了這一治療過程。該女嬰在化療后接受了單次UCART19回輸,劑量為4.5*106/kg,過程中未發(fā)現(xiàn)顯著的毒性,也未出現(xiàn)細胞因子風暴,并已經保持3個月完全緩解。

除了療效,Cellectis成功完成UCART19在GMP條件下的3個批次生產的消息也讓該公司的股票大漲。當然,Cellectis的競爭力還體現(xiàn)在它的價格上。據(jù)估計,諾華的CAR-T療法受技術、制備、質控等因素的影響,單次治療的收費將高達25-40萬美元。而Cellectis的異體CAR-T療法預測一個供體可以提供高達500名患者的治療,因此成本將降低到只有Novartis的1/5左右,單例治療價格可能下降到5-10萬美金,生產效率也會大幅提升。


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